Първа генна терапия за левкемия на път да бъде одобрена в САЩ
Първа генна терапия за левкемия на път да бъде одобрена в САЩ
Първа генна терапия за левкемия на път да бъде одобрена в САЩ
NewHealthIdeas-NHI
NewHealthIdeas-NHI
Организация
Първа генна терапия за левкемия на път да бъде одобрена в САЩ

Първа генна терапия за левкемия на път да бъде одобрена в САЩ

Скъпо, но многообещаващо лечение трансформира генетично имунните клетки на пациента, за да се борят с болестта

Експертна комисия към Администрацията за храните и лекарствата в САЩ даде преди дни единодушно одобрение за лечение, което скоро може да се окаже първата генна терапия, разрешена в САЩ, съобщава в. „Ню Йорк таймс“.

Терапията, наречена CTL019, генетично пренастройва имунните клетки на пациента, като ги превръща в „живо лекарство“, което се бори с форма на острата лимфобластна левкемия (ОЛЛ) (acute lymphoblastic leukemia (ALL)).

Най-вероятно Администрацията за храните и лекарствата ще приеме тази категорична препоръка и това може да открие нова ера на генетични лекарства, които досега бяха само една обещаваща перспектива за цяла поредица от заболявания, коментира изданието WebMD.

Терапията се препоръчва за B-клетъчна остра ОЛЛ, която или не се е повлияла от други лекарства, или се е повлияла, но само временно. Терапията е одобрена за лечение на деца и младежи на възраст от 3 до 25 години. Клинични изпитания с CTL019 с младежи, болни от тази форма на ОЛЛ, вече са дали многообещаващи резултати и пациентите се чувстват отлично, съобщава „Ню Йорк таймс“.

 

 

Как действа терапията?

Първоначално милиони имунни Т-клетки се извличат от пациента и се замразяват в сертифициран медицински център. След това се прекарват в специализирана лаборатория, където се модифицират генетично. Това пренастройване инструктира клетките да идентифицират и убиват ОЛЛ клетки.

В лабораторията се използва безвредна и омаломощена версия на HIV, за да пренесе новия генетичен материал в Т-клетките на пациента и да ги препрограмира.  Веднъж след като това е направено, Т-клетките започват да идентифицират като цел В-клетките – клетки на имунната система, които в случай на ОЛЛ дефектират. Генномодифицираните Т-клетки таргетират протеина CD-19, който се намира на повърхността на повечето В-клетки.

След това препрограмираните Т-клетки се замразяват отново и се връщат в центъра за лечение, където се вливат у пациента по венозен път.

Според „Ню Йорк таймс“ само една доза от терапията води до дълга ремисия и потенциално излекуване при пациентите с ОЛЛ.  Тя е надежда за десетки деца и младежи, които са осъдени на фатален край, ако другите терапии се провалят, смятат медицински специалисти.

Лечението обаче няма да е евтино. Макар че все още няма точна калкулация, анализатори изчислиха за в. „Ню Йорк таймс“, че индивидуализираната терапия може да надхвърли 300 000 долара. Освен това, терапията е доста сложна и може да има сериозни странични ефекти  и да доведе до големи усложнения.  Затова първоначално се планира тя да бъде използвана само в 30 до 35 одобрени центъра в САЩ, пише в. „Ню Йорк таймс“.

Реклама

Мнения

Oмаломощена версия на HIV?Как се контролира популацията на  препрограмираните Т-клетки?