Актуализират фармако-терапевтичното ръководство по гастроентерология

Проект на Наредба за допълнение на НАРЕДБА № 15 от 21 ноември 2019 г. за приемане на фармако-терапевтично ръководство за лечение на гастроентерологичните заболявания е публикуван за обществено обсъждане на сайта на Националния съвет по цени и реимурсиране на лекарствените продукти.

Новото е, че при

хронични повтарящи се порфирични атаки се препоръчва лекарственият продукт Givlaari 189 mg/ml

инжекционен разтвор, 1 флакон x 1 ml.

Givlaari е показан за лечение на остра чернодробна порфирия (acute hepatic porphyria, AHP) при възрастни и юноши на възраст 12 години и повече. Препоръчителната доза 2,5 mg/kg веднъж месечно, прилаган чрез подкожна инжекция. Дозата се базира на действителното телесно тегло. Лечението трябва да започне под надзора на медицински специалист с опит в лечението на порфирия.

Гивосиран е двойноверижна малка интерферираща рибонуклеинова киселина

(миРНК), която причинява разграждане на аминолевулинова киселина синтазата 1 (ALAS1) на информационна рибонуклеинова киселина (иРНК) в хепатоцитите чрез РНК интерференция, като така води до намаляване на индуцираната чернодробна ALAS1 иРНК към нормални стойности. Това води до намаляване на нивата в кръвообращението на невротоксичните междинни вещества аминолевулинова киселина (ALA) и порфобилиноген (PBG), които са ключовите фактори за причиняване на пристъпи и други болестни прояви на AHP.

Максималното намаляване на нивата на ALA и PBG се постига около месец 3 със средно намаляване спрямо базовото ниво 93,8% за ALA и 94,5% за PBG и се поддържа с многократно прилагане на дозата веднъж месечно.

Клиничната ефикасност на гивосиран е оценена в рандомизирано, двойносляпо, плацебоконтролирано, многонационално проучване (ENVISION).