На 22 ноември 2022 г. Агенцията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри първата генна терапия за хемофилия В. Става въпрос за еднократно лечение, което струва 3,5 милиона щатски долара. 
 
Hemgenix, разработен от фармацевтичната компания CSL Behring, базирана в King of Prussia, Пенсилвания, използва модифициран вирус, за да достави ген до чернодробните клетки на реципиента. Генът кодира протеин, участващ в съсирването на кръвта, наречен фактор IX, който хората с болестта не могат да произвеждат. 
 
Данните от клиничните изпитвания показват, че единичната доза Hemgenix ще осигури на хората с умерена до тежка хемофилия В адекватна защита от неконтролирано кървене за осем години и дори по-дълго. Високата цена на лечението обаче го прави най-скъпото лекарство в света.  
 
От CSL Behring казват, че  

цената е оправдана 

Според компанията, дори при цена от 3,5 милиона долара, Hemgenix може да спести на здравната система на САЩ от 5 до 5,8 милиона долара на лекуван човек, поради своята доказана ефективност при намаляване или елиминиране на необходимостта от редовни инжекции на фактор IX.  
 
Хората с хемофилия B, които представляват 15% от случаите на това заболяване, в момента получават фактор IX веднъж или два пъти седмично. Протеинът е необходим за образуването на кръвни съсиреци, а хората с болестта нямат гена, необходим за производството му в достатъчни количества. Ако състоянието не се лекува, а болните получат неконтролирано кървене, това може да бъде животозастрашаващо. 

Учените се притесняват, че цената няма да бъде достъпна

в страните с ниски и средни доходи, където живеят много хора с хемофилия В, а доставките на лекарства и фактор IX често са недостатъчни.  
 
Последното клинично изпитване на Hemgenix, което включва 54 души с хемофилия B, съобщава за 54% намаление на броя на епизодите на кървене на година. Освен това 94% от участниците са прекратили всякаква профилактична терапия в рамките на две години след получаване на единична доза.  

„Пациентите започват да произвеждат фактор IX много бързо. Седем до осем месеца след еднократната доза, при почти всички пациенти, нивото на фактор IX се е стабилизирало“, казва Андрю Неш, главен научен директор на CSL Behring. 

Според изследователите, дори най-слабият отговор в клиничното изпитване, който е 10% увеличение на нивата на фактор IX, е достатъчен за предотвратяване на спонтанно кървене.  

„Ако сте в диапазона 10–40%, все още можете да получите проблем при голяма травма или операция. Но можете почти да забравите за хемофилията,” казва Едуард Тъдънхам, консултант хематолог в University College London и част от изследователската група, която проектира вирусния вектор, лицензиран от CSL Behring.