Публикация

ЕС разреши първата в света генна терапия за деца

ЕС разреши първата в света генна терапия за деца

Първото животоспасяващо лечение чрез генна терапия за деца, разработено от италиански учени и компанията GlaxoSmithKline (GSK), бе препоръчано за одобрение в Европейския съюз, съобщава Fox News.




Европейската агенция за лекарствата (EMA) в петък съобщи, че е одобрила терапията на име "Стримвелис" ("Strimvelis"). Тя се отнася до много малко деца, които страдат от т.нар. ADA-SCID (дефицит на ензима аденозин деаминаза, кобинирин с остра имунна недостатъчност), за които не може да се намери донор на костен мозък.

На година в Европа се раждат около 15 деца с това изключително рядко генетично заболяване, което пречи на организма да произвежда определен тип бели кръвни клетки. Децата рядко живеят повече от 2 години, освен ако имунната им система не се възстанови с подходяща трансплантация на костен мозък. SCID понякога е наричан "болест на бебетата в балон", тъй като те се раждат с толкова слаба имунна система, че се налага да живеят в изолатор с напълно стерилна среда.

Очаква се до няколко месеца "Стримвелис" да получи  формално разрешение и от Европейската комисия. Това би била втората генна терапия в ЕС след "Glybera" на компанията UniQure, лекуваща рядко кръвно заболяване при възрастните.

В САЩ федералната Администрация за храните и лекарствата (FDA) все още не е одобрила генните терапии, но редица биотехнологични компании като Bluebird Bio вече разработват подобни продукти. В сектора работят и други като Bristol-Myers Squibb.

Генни терапии се разработват от четвърт век, но със спорен успех. Широко отразени в медиите бяха смъртен случай в САЩ през 1999 г., както и катастрофални клинични изпитвания в края на 90-те години и началото на ХХI век. Сега обаче се трупа все повече оптимизъм, благодарение на по-добрите методи за вкарване на заместващите гени в клетките.

Източник : Offnews.bg

Коментари